Разработка персонализированных генотерапевтических препаратов

О проекте

Разработка персонализированных генотерапевтических препаратов

Используя передовые технологии геномного редактирования и вирусной доставки, проект «Генотерапия» создаст уникальную платформу для разработки и производства лекарственных средств, которые улучшат качество и продолжительность жизни пациентов. 

Проект направлен на решение проблемы лечения редких (орфанных) моногенных заболеваний, которые затрагивают около 15 000 детей ежегодно в России. 30% из них не доживают до пятилетнего возраста. 

Впервые в России будет создана платформа для разработки персонализированных генотерапевтических препаратов на основе систем геномного редактирования, вирусной и невирусной доставки. При этом будут использованы передовые технологии геномного редактирования (CRISPR/Cas9, Cas12a и др.).

Продукты

1. Персонализированные генотерапевтические препараты для лечения редких моногенных заболеваний.

2. Модульная библиотека ДНК-компонентов для создания генетических конструкций.

3. Криобанк клеточных линий для тестирования и производства.

4. Образовательные программы для подготовки специалистов в области генетических технологий. 

Ключевые характеристики и параметры продукта

1. Высокая специфичность и эффективность геномного редактирования. 

2. Уникальная коллекция функциональных элементов (SpCas9, SaCas9, Cas12a, гРНК, донорные матрицы). 

3. Комплексная инфраструктура для разработки, тестирования и производства препаратов. 

Результаты 

1. Создана унифицированная коллекция функциональных элементов.

2. Разработаны и апробированы алгоритмы выбора оптимальных гРНК и стратегий редактирования.

3. Созданы клеточные линии-продуценты для упаковки редакторов в вирусные векторы.

4. Организован производственный комплекс для выпуска генотерапевтических препаратов.

Внедрение 

Потенциальными потребителями станут медицинские учреждения, занимающиеся лечением орфанных заболеваний, фармацевтические компании, заинтересованные в производстве генотерапевтических препаратов, государственные структуры здравоохранения. 

Потенциал для коммерциализации

1. Создание первого в России опытно-производственного центра по разработке и выпуску генотерапевтических препаратов. 

2. Планируется государственная регистрация и вывод на рынок разработанных препаратов. 

3. Расширение научного сотрудничества с российскими и зарубежными партнерами. 

Конкурентные преимущества

1. Персонализированный подход к лечению редких заболеваний.

2. Использование передовых технологий геномного редактирования.

3. Отсутствие аналогов на российском рынке.

4. Высокая эффективность и безопасность разработанных препаратов. 

 Денис Ребриков, руководитель проекта:

«В рамках стратегического технологического проекта «Генотерапия» мы решаем проблему лечения наследственных моногенных заболеваний. Мы предлагаем принцип создания препаратов под конкретного пациента. Такой препарат собирается за три месяца: проводится подбор праймеров и наработка гена, сборка конструкции, упаковка в вирус и очистка, доклинические исследования и введение пациенту. Сейчас на территории кампуса Пироговского университета строится завод GMP-производства генопрепаратов, где мы будем способны выпускать до 1000 доз в год. Это шанс на жизнь для тысяч детей».

Кейс

В рамках проекта разработана и протестирована генотерапевтическая конструкция для лечения редкого моногенного заболевания. Доклинические испытания подтвердили эффективность и безопасность препарата.