О проекте
Универсальная биотехнологическая платформа производства генно-клеточных препаратов
В КГМУ создали универсальную биотехнологическую платформу, которая позволяет изготавливать препараты из собственных лейкоцитов крови пациента и специально подобранных терапевтических генов. При создании генно-клеточных препаратов для разных медицинских нозологий сохраняется стандартный протокол. Использование собственных лейкоцитов пациента исключает риски иммунного ответа и отторжения. Доставка нескольких терапевтических генов позволяет одновременно воздействовать на различные мишени патологического процесса и усиливает регенеративный потенциал.
В рамках платформы созданы два генно-клеточных препарата для регенерации нервной ткани после инсульта и травмы спинного мозга, а также скелетных тканей. Препараты предназначены для лечения пациентов с острой фазой ишемического инсульта, травмой спинного мозга, дегенеративными заболеваниями суставов (например, остеоартроз), травматическими повреждениями суставного хряща или для тех, кто нуждается в дентальной имплантации с риском недостаточного приживления импланта в кость челюстной дуги.
В отличие от существующих решений, технология не требует сложного оборудования для культивирования клеток. Производить генно-клеточных препараты можно будет в течение нескольких часов на базе любой станции переливания крови, используя стандартное гематологическое оборудование. Это откроет возможности для широкого внедрения средств в систему российского здравоохранения.
Университет подписал договоры с НИЦЭМ им. Гамалеи для промышленного изготовления и анализа контроля качества лекарственной фармацевтической композиции.
Результаты
Биотехнологическая платформа для производства персонализированных генно-клеточных препаратов.
Два протокола приготовления препарата, обогащенного терапевтическими генами для нейрорегенерации и генами для стимулирования регенерации скелетных тканей.
Потенциал коммерциализации
Целевые рынки:
- Медицинские клиники
- Станции переливания крови
- Ортопедические и стоматологические центры
Коммерциализация
Протокол для нейрорегенерации (регенерации нервной ткани после инсульта и травмы спинного мозга):
- Общий доступный рынок ~6 трлн руб. в год
- Обслуживаемый адресный рынок: 1,33 млрд руб.
- Доступный обслуживаемый рынок: 132,8 млн руб.
Протокол для стимулирования регенерации скелетных тканей:
- Общий доступный рынок: 1,143 млрд руб. в год,
- Обслуживаемый адресный рынок: 9,6 млрд руб.
- Доступный обслуживаемый рынок: 96 млн руб.
Конкурентные преимущества
- Уникальность: отсутствие прямых аналогов в РФ и мире для обоих направлений проекта
- Персонализированный подход: использование собственных лейкоцитов пациента минимизирует риски иммунного ответа
- Высокая биобезопасность: клеточная доставка терапевтических генов снижает иммуногенность, а транзиторная экспрессия терапевтических генов позволяет контролировать действие ГКП
- Доступность внедрения: возможность производства на базе любой станций переливания крови с использованием стандартного оборудования
- Комплексное воздействие: доставка нескольких терапевтических генов обеспечивает многофакторное воздействие на патологический процесс
- Высокая степень локализации: более 80% компонентов и технологии производства являются отечественнымиВнедрение
Выполнены доклинические испытания аутологичного лейкоконцентрата, обогащенного терапевтическими генами, на свиньях с моделью ишемического инсульта.
Подписаны договоры с НИЦЭМ им. Гамалеи по промышленному изготовлению и анализу контроля качества лекарственной фармацевтической композиции.
«Вопрос внедрения генотерапевтических препаратов в практическую медицину не теряет своей актуальности, так как эффективных способов преодоления последствий ряда дегенеративных, ишемических и травматических заболеваний в клинической практике остается ограниченной. Для доставки терапевтических генов в организм пациента наши специалисты совместно с фондом «Закон, справедливость и милосердие» и Национальным центром эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи разработали универсальную, экономически эффективную и безопасную биотехнологическую платформу производства персонифицированного генно-клеточного препарата для прецизионной генной терапии на основе клеток крови пациента и комбинации терапевтических генов. В ходе исследований было установлено, что доставка в область постишемического или посттравматического повреждения мозга оригинальной комбинации терапевтических генов с нейротрофическим действием сдерживает массовую гибель нейронов и способствует регенерации нервной ткани». Рустем ИсламовРуководитель проекта, заведующий кафедрой гистологии, цитологии и эмбриологии КГМУ, доктор медицинских наук, профессор