О проекте
Разработка персонализированных генотерапевтических препаратов
Используя передовые технологии геномного редактирования и вирусной доставки, проект «Генотерапия» создаст уникальную платформу для разработки и производства лекарственных средств, которые улучшат качество и продолжительность жизни пациентов.
Проект направлен на решение проблемы лечения редких (орфанных) моногенных заболеваний, которые затрагивают около 15 000 детей ежегодно в России. 30% из них не доживают до пятилетнего возраста.
Впервые в России будет создана платформа для разработки персонализированных генотерапевтических препаратов на основе систем геномного редактирования, вирусной и невирусной доставки. При этом будут использованы передовые технологии геномного редактирования (CRISPR/Cas9, Cas12a и др.).
Продукты
- Персонализированные генотерапевтические препараты для лечения редких моногенных заболеваний
- Модульная библиотека ДНК-компонентов для создания генетических конструкций
- Криобанк клеточных линий для тестирования и производства
- Образовательные программы для подготовки специалистов в области генетических технологий
Ключевые характеристики и параметры продукта
- Высокая специфичность и эффективность геномного редактирования
- Уникальная коллекция функциональных элементов (SpCas9, SaCas9, Cas12a, гРНК, донорные матрицы)
- Комплексная инфраструктура для разработки, тестирования и производства препаратов
Результаты
- Создана унифицированная коллекция функциональных элементов
- Разработаны и апробированы алгоритмы выбора оптимальных гРНК и стратегий редактирования
- Созданы клеточные линии-продуценты для упаковки редакторов в вирусные векторы
- Организован производственный комплекс для выпуска генотерапевтических препаратов
Внедрение
Потенциальными потребителями станут медицинские учреждения, занимающиеся лечением орфанных заболеваний, фармацевтические компании, заинтересованные в производстве генотерапевтических препаратов, государственные структуры здравоохранения.
Потенциал для коммерциализации
- Создание первого в России опытно-производственного центра по разработке и выпуску генотерапевтических препаратов
- Планируется государственная регистрация и вывод на рынок разработанных препаратов
- Расширение научного сотрудничества с российскими и зарубежными партнерами
Конкурентные преимущества
- Персонализированный подход к лечению редких заболеваний
- Использование передовых технологий геномного редактирования
- Отсутствие аналогов на российском рынке
- Высокая эффективность и безопасность разработанных препаратов
Кейс
В рамках проекта разработана и протестирована генотерапевтическая конструкция для лечения редкого моногенного заболевания. Доклинические испытания подтвердили эффективность и безопасность препарата.
«В рамках стратегического технологического проекта «Генотерапия» мы решаем проблему лечения наследственных моногенных заболеваний. Мы предлагаем принцип создания препаратов под конкретного пациента. Такой препарат собирается за три месяца: проводится подбор праймеров и наработка гена, сборка конструкции, упаковка в вирус и очистка, доклинические исследования и введение пациенту. Сейчас на территории кампуса Пироговского университета строится завод GMP-производства генопрепаратов, где мы будем способны выпускать до 1000 доз в год. Это шанс на жизнь для тысяч детей». Денис РебриковРуководитель проекта